Cuba avanza en el tratamiento de la Ataxia Espinocerebelosa tipo 2

Publicado por Orestes Eugellés Mena

El Doctor Luis Velázquez, director de la Clínica Cubana para la Investigación y Rehabilitación de las Ataxias Hereditarias (CIRAH), en la ciudad de Holguín. Foto: Juan Pablo Carreras/AIN.

Por Germán Veloz Placencia.

Neuroepo es un fármaco cubano fruto del talento de los investigadores del Centro de Inmunología Molecular, y podría ser una esperanza para mejorar la calidad de vida de las personas afectadas por la Ataxia Espinocerebelosa Tipo 2, una enfermedad asociada al Sistema Nervioso Central contra la cual no existe en la actualidad vacuna ni alternativa terapéutica definida, con excepción de la rehabilitación.

Esas consideraciones fueron referidas por el doctor en ciencias Luis Velázquez Pérez, director del Centro de Investigación y Rehabilitación de las Ataxias Hereditarias (CIRAH), con sede en la ciudad de Holguín. El especialista tuvo a bien aclarar comentarios sobre la posible prevención de la dolencia o su cura definitiva.

Frascos del biofármaco cubano Neuroepo, en la Clínica Cubana para la Investigación y Rehabilitación de las Ataxias Hereditarias (CIRAH), en la ciudad de Holguín, Cuba. Foto: Juan Pablo Carreras/AIN.

El interés de las personas en esas cuestiones, dijo el académico, creció repentinamente al concluir en octubre del pasado año el Ensayo Clínico realizado en territorio holguinero a partir de enero del 2014 para evaluar la validez del nuevo producto una vez aplicado a personas.

¿Cuáles fueron los pasos que condujeron a la realización del Ensayo Clínico?

“En el permanente afán de nuestra institución por encontrar vías para combatir la enfermedad, en el 2003 decidimos emprender investigaciones conjuntas con los centros del Polo Científico de la capital del país. En un primer momento se logró diseñar un modelo transgénico de ratón que sería objeto de pruebas, tarea de la que se encargó el Centro de Ingeniería Genética y Biotecnología.

Estudios a pacientes en la Clínica Cubana para la Investigación y Rehabilitación de las Ataxias Hereditarias (CIRAH), en la ciudad de Holguín, Cuba. Foto: Juan Pablo Carreras/AIN.

“Después emprendimos el estudio de los mecanismos de neuro-protección a nivel del Sistema Nervioso Central de los pacientes con este tipo de ataxia. La evaluación se desarrolló en el Centro de Producción de Animales de Laboratorios (CENPALAB) en coordinación con investigadores de esa institución. Los resultados finales permitieron definir que en los pacientes con Ataxia Tipo 2 hay una reducción importante de una molécula neuroprotectora llamada eritropoyetina, que también produce endógenamente el organismo humano

“Hoy se conoce que la eritropoyetina tiene una seria de acciones, entre ellas la antioxidante. También está relacionada con algunos mecanismos de plasticidad del Sistema Nervioso Central, al que mejora y protege de determinadas agresiones. Los pacientes con Ataxia de Tipo 2 tienen reducida la concentración de esta molécula neuro-protectora en el cerebro.

Estudios a pacientes en la Clínica Cubana para la Investigación y Rehabilitación de las Ataxias Hereditarias (CIRAH), en la ciudad de Holguín, Cuba. Foto: Juan Pablo Carreras/AIN.

“Esto dio paso a otra investigación, que consistió en tratar de probar la eritropoyetina obtenida en el Instituto de Inmunología Molecular, es decir, el Neuroepo, en ratones transgénicos que padecían Ataxia. A una parte le suministraron el biofármaco y a otra no. Luego ambos grupos se evaluaron por cerca de un año y al concluir ese periodo, se pudo demostrar que los que recibieron el producto tuvieron una supervivencia de más del 90 %. En tanto, el 90 % de los que no lo recibieron falleció en el período de estudio.

“A su vez, los estudios que se hicieron desde el punto de la histología a nivel del cerebelo del modelo animal, que es la estructura más afectada por la enfermedad, confirmaron una reducción significativa de la eritropoyetina producida de forma endógena, cosa que no fue así en los que la recibieron durante el experimento. Era una evidencia más de un efecto de mecanismos de estimulación y de plasticidad del Sistema Nervioso Central de este modelo animal.

En el área de neurobiología molecular, el secuenciador de genes analiza el fragmento de ADN que está involucrado en la enfermedad y cuantifica la magnitud de la mutación, en la Clínica Cubana para la Investigación y Rehabilitación de las Ataxias Hereditarias (CIRAH), en la ciudad de Holguín. Foto: Juan Pablo Carreras/AIN.

“Esto llevó a otra investigación, que consistió en buscar una vía que permitiera que la eritropoyetina llegara al Sistema Nervioso Central del ser humano enfermo lo más rápido posible Está demostrado que se degrada cuando se da por vía oral o la inyectan.

“Entonces procedimos a una prueba en un tipo específico de monos, a los que le suministraron la eritropoyetina por vía nasal. En un período de cinco a diez minutos posteriores se le hicieron punciones lumbares, las cuales revelaron que en ese lapso la molécula estaba donde se necesitaba.

“Después, en el transcurso del 2006 al 2008, realizamos un estudio de toxicidad para ver si el producto en voluntarios humanos sanos producía algún efecto adverso y se demostró que era seguro.

“Teniendo todas estas conclusiones, estábamos en condiciones de realizar la pruebas en personas enfermas con Ataxia. Nuevamente nos unimos varias instituciones científicas. Igual que habíamos hecho con los centros de Inmunología Molecular y de Producción de Animales de Laboratorio, nos dimos las manos con los de Control de Ensayos Clínicos y de Desarrollo de Medicamentos, los tres principales hospitales de la ciudad de Holguín y la Universidad de Ciencias Médicas, entre otros.

“Fue un Ensayo Clínico riguroso. A la mitad del grupo de pacientes le suministramos dosis de Neuroepo por vía nasal y a la otra mitad se le suministró un producto que no contenía el medicamento (placebo), pero era similar en la forma de presentación. Los investigadores no sabíamos quién de ellos tomaba el medicamento.

“Finalmente, al determinar los pacientes que recibieron el producto, se demostró que este era seguro. Por otra parte, se confirmó que los tratados con el medicamento reportaron mejoría en el habla, la marcha y la coordinación de los miembros superiores. Pudimos hacer las comparaciones porque contábamos con evaluaciones previas de esas cuestiones que aparecen entre las más notorias alteraciones clínicas de los enfermos”.

¿Cómo el enfermo puede acceder al nuevo medicamento?

“Todavía no está en fase de producción que asegure su disponibilidad. Recordemos que en Cuba contamos con centros regulatorios para los ensayos clínicos, los fármacos y los equipos médicos. Son instituciones con alto prestigio y su estrategia es ofrecer productos con total garantía para las personas.

“Los resultados del Ensayo Clínico serán presentados al Centro Estatal para el Control de Medicamentos, Equipos y Dispositivos Médicos (CECMED). Este decidirá los pasos a seguir, que pueden ser registrar el medicamento o emprender nuevas investigaciones hasta que no haya duda alguna sobre la eficacia y seguridad de lo que se ofrece a los enfermos esta vez”.

Aún por definir esa cuestión, estamos ante una nueva evidencia del potencial de las instituciones científicas cubanas ¿Qué opina al respecto?

“Disponer de un medicamento de este tipo es trascendental para la ciencia cubana porque estamos hablando de un producto para una enfermedad grave que hoy se considera huérfana de tratamiento porque no existen procedimientos terapéuticos definidos.

“La Ataxia Espinocerebelosa Tipo 2 es una de los padecimientos degenerativas más devastadores para el ser humano. Sin embargo; al considerarse poco frecuente en el mundo, lo que no es el caso de Cuba, que tiene la mayor prevalencia a esa escala, las grandes transnacionales productoras de fármacos apenas se interesan en ella porque no les reporta ganancias.

“Con el Ensayo Clínico concluido estamos tratando de obtener un fármaco a usar con éxito en las personas enfermas. Estoy seguro que las instituciones científicas nacionales no repararán en esfuerzos y acciones a ejecutar en ese empeño”.